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mercredi, 06 juin 2012

Myopathie de Duchenne : résultats encourageants

Myopathie de Duchenne : résultats encourageants dans un essai clinique

Les résultats préliminaires de l’essai américain de phase II du traitement par saut d’exon réalisé chez 12 personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne à doses élevées d’eteplirsen sont encourageants. L’objectif de
cet essai a consisté à évaluer pendant 24 semaines la tolérance, l’innocuité, l’évolution au fil du temps dans le sang et l’efficacité d’un produit nommé AVI 4658 (ou eteplirsen), un oligonucléotide antisens
visant au saut de l’exon 51 de la dystrophine.

En avril dernier, les résultats préliminaires ont donc été annoncés par AVI BioPharma : après 24 semaines de traitement à la dose de 30 mg/kg d’eteplirsen, la production de dystrophine a été significativement augmentée dans les muscles des patients par rapport à celle des garçons sous placebo. En revanche, il n’y a pas eu de production de dystrophine pour les patients traités par 50 mg/kg pendant 12 semaines. Dans les 2 cas, le traitement a été bien toléré. La fonction musculaire n’a pas été améliorée mais est restée stable, même chez ceux qui ont reçu le placebo. Un essai de plus longue durée pourrait être envisagé afin de déterminer l’effet de l’eteplirsen sur l’amélioration de la fonction musculaire.

Lire cet article sur le site AFM Téléthon ou aussi celui sur le site du Genethon

 

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