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jeudi, 06 septembre 2012

Myopathie de Duchenne : les nouveaux résultats encourageants

A la fin du mois de juillet 2012, des résultats de l’essai de phase IIb (extension du traitement au-delà de 24 semaines) de l’eteplirsen, sont prometteurs, selon la société Sarepta Therapeutics (anciennement appelée AVI Bio Pharma).

En effet, un test de six minutes de marche révèle qu’après 36 semaines de traitement, les garçons ayant reçu la plus forte dose d’eteplirsen peuvent marcher 69 mètres de plus que ceux ayant reçu un placebo pendant 24 semaines puis de l’eteplirsen durant 12 semaines. Peu de différences sont en revanche significatives entre un groupe de patients ayant reçu 30 mg/kg/semaine d’eteplirsen durant 36 semaines et un autre ayant reçu le placebo pendant 2 semaines puis de l’eteplirsen pendant 12 semaines.

Déjà en avril dernier, des résultats notables avaient déjà été annoncés pour l’essai américain de phase II du traitement par saut d’exon à 30 et 50 mg/kg/semaine de l’eteplirsen (AVI 4658) pendant 24 semaines chez 12 garçons âgés de 7 à 13 ans. Passé ce laps de temps, une production de dystrophine avec une dose de 30 mg a également été observée. Sarepta Therapeutics espère à présent obtenir de nouveaux résultats positifs après 48 semaines. (lire l'article paru en juin dernier)

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